冯涛/文 2018年5月，国家卫生健康委发布的《第一批罕见病目录》中将早发型、青年型帕金森病列为121种罕见病之一。然而，帕金森病(Parkinson's disease,PD)并不罕见，这种让中老年人逐渐丧失自主行动能力的疾病是排在阿尔兹海默病之后的第二大神经系统变性病。
据统计，目前全球约有570万帕金森病患者，其中我国约有270万，居世界第一，每年还要增加10万新发病患者。2017年我国帕金森药物的销售额已增长至25.5亿元。巴金、陈景润、邓小平这些巨人的晚年都困于这一种疾病——帕金森。
我国正逐渐进入老龄化社会，随着老人数量逐步增加，发生帕金森等神经退行性疾病的人也渐渐增多。帕金森一般不致命，在目前没有治愈手段，但5年致残率却极高，其让患者逐渐丧失自主行动能力的特点给患者本身和整个家庭带来巨大的经济负担和心理负担。
在现有的条件下通过多措并举，对患者进行全生命周期的管理，延缓病情进展，具有显著的社会经济学意义。
精准治疗提升生活质量
世界帕金森病协会的统计数据显示，65岁以上人群的帕金森病发病率1.7%，70岁以上的发病率3-5%。
在发达国家PD的发生率为0.3％,并且随着年龄的增长发病率也随之增加.在60岁人群中,PD的发病率为1％～2％,年龄＞80岁的人群中发病率可达到3％～4％。
我国城市化人群中，约1%-2%的居民有患上帕金森病的可能，6%-7%的居民有患老年痴呆的可能。天坛每年接诊的帕金森和老年痴呆患者的数量约有10%-15%的增长，尽管去年北京市实施医药分开综合改革后整体门诊量有所降低，但团队门诊接诊量还是增长了约5%左右，趋势放缓，但患者需求也十分明显。
一方面是老龄化带来的发病率的提升，另外，主要是最近一些年来，媒体宣传、患者教育等的加强，病人的就诊率有了较大的提升。
应该说，在一线城市尤其是北上广这种大城市，国内的关于帕金森的治疗水平跟其他病类似，即跟欧美国家其实没有太大差别。诊断方面，国内治疗方法、手段，跟国际较为接轨，欧美国家的先进技术国内都有。先进的治疗理念、方法标准国内也在用。而疾病负担方面，普通病人的维持治疗药物基本都是医保可覆盖，病人的普通维持治疗，个人支付的基本只有几百元。
另外，中国帕金森疾病领域引入分子影像等先进技术辅助诊疗。随着基因检测技术的成熟和价格的下降，对于部分特殊患者如早发型或有明确指征的一些患者，包括天坛医院会建议其进行基因测序，以更好的指导患者用药。
帕金森病临床表现震颤、动作迟缓、姿势平衡障碍的运动症状和嗅觉减退、便秘、睡眠行为异常和抑郁等非运动症状的临床表现为显著特征。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，科学家猜测遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。
基于多巴胺的理论，目前，应用于临床的抗PD一线药物主要以直接增加脑内多巴胺的水平或延缓多巴胺的代谢分解来实现治疗目的。如抗胆碱药物盐酸苯海索等此类药物副作用较大，多巴胺替代药物如多巴丝肼、左旋多巴等，多巴胺受体激动剂如盐酸普拉克索和盐酸罗匹尼罗等，儿茶酚-O-甲基转移酶抑制剂如恩他卡朋，以及单胺氧化酶抑制剂如雷沙吉兰等。
据美国IMS health数据，2015年全球500强畅销药物市场帕金森药物市场为21.71亿美元。
在中国，中康CMH数据显示，2016年帕金森药物的销售额为20.8亿元，同比增长18%，2017年我国帕金森药物的销售额已增长至25.5亿元，增长速度加快。多巴丝肼、盐酸普拉克索等外企原研药是市场上使用率最高的品种。
随着部分帕金森药物的专利逐渐到期，国内仿制药实现了进口替代。如记者查询到多巴丝肼已批准12个非注射剂型。
另外，国内一些企业如绿叶制药正在研发通过缓释微球制剂，让药物在人体内的长效稳定释放，以减轻帕金森患者药物治疗易出现的“开关”效应。
经济负担依然较重
PD的治疗总目标：延缓病情进展，控制疾病症状，从而维持或改善患者的生活质量，具体目标是尽可能延长症状控制的年限，尽量减少药物副作用和并发症。
一个不得不面对的事实是，帕金森病的常用药物左旋多巴的“蜜月期”一般是三到五年，服用五年之后控制作用明显降低。随着疾病的进展，患者的药物疗效越来越差，服用多巴胺治疗的患者出现了“剂末现象”、“开关效应”等。
对于中晚期患者，近年来采取通过微创手术给患者植入脑起搏器，进行持续的脑深部电刺激，可以有效的缓解患者的震颤现象。
1997年，天坛医院王忠诚首次引入脑深部电刺激术，并获得成功。目前，国内多家医院均可开展这一手术，手术具有可逆、可调、微创等特点，仅天坛医院每年的脑起搏器植入手术超过400例次。随着技术的进步，目前天坛医院已经可以实现手术后远程诊疗调整药物剂量和脑起搏器参数，这一点比美国更具有独特的优势。
目前，该手术在美国的患者植入率约3%，国内约1%。价格是制约手术应用的一个重要因素。虽然，国内已有两家医疗器械企业可以生产脑起搏器，还有一家进口产品，但根据患者植入单双侧不同，价格在10-30万之间，患者经济负担依然比较重。
目前、青岛、沈阳等一些地区对这一手术费用和耗材给予医保覆盖，但对于对大多数地区一般老百姓还是偏高的，另外患者对于头部手术的接受度也是一个阻碍原因。
全生命周期管理的价值
如果患者没有得到及时和合理的治疗,随着病情的发展,震颤以及僵直等症状将会逐渐加重,以致生活不能自理,还会引起很多其他方面的问题,如情绪问题、智能问题、胃肠道问题等,导致身体机能下降,最后出现肺炎、泌尿系统感染等并发症,还容易合并焦虑、抑郁等。得不到规范治疗的帕金森病患者,可以在短短几年病情就发展到严重程度,因此,帕金森病的早期发现、全生命周期干预对遏制、延缓病情发展非常关键。
而帕金森又是一种专业性比较强的疾病，全国几百万病人，此情况不是特别罕见，但也不像糖尿病、高血压常见。专业帕金森门诊集中在了国内少数几个医院如北京的天坛医院、宣武医院，上海的瑞金医院和华山医院等三甲医院，医患供需问题比较突出。
如何解决？
其实，对于帕金森这类慢性病来说，病人日常用药和生活管理工作量很大，未必每次都需要专家来看。天坛医院创2016年成立了知名专家团队门诊，通过内部分诊、快速转诊机制，每位团队成员接诊的疑难患者均可在三天内转诊至冯涛教授门诊，保证真正有需要的患者得到有效治疗。
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